Le nanisme, cette maladie qui bloque la croissance osseuse chez l’être vivant, touche actuellement des dizaines de milliers de personnes à travers le monde. Si jusqu’à présent, il n’existe aucun traitement pour le « guérir », une équipe internationale de chercheurs est parvenue à mettre au point un médicament capable de favoriser la croissance chez les enfants souffrants d’achondroplasie, la forme la plus courante de nanisme. On vous dit tout !
Un médicament expérimental
Dans une étude publiée dans le New England Journal of Medicine, il est révélé que le médicament développé par les chercheurs s’appelle vosoritide, mais surtout qu’il est capable de bloquer les protéines responsables de l’achondroplasie et qui empêchent la croissance osseuse.
Il ne s’agit pour le moment que d’un traitement expérimental, mais qui donne quand même de l’espoir pour les enfants qui souffrent de nanisme. Comme l’explique le professeur Julie Hoover-Fong, du Johns Hopkins McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine : « il s’agit de la première option thérapeutique qui cible la cause moléculaire de la maladie. »
Les tests cliniques sont encourageants
Le médicament a été testé sur une trentaine d’enfants âgés de 5 à 14 enfants. Pendant une période de quatre ans, les sujets ont reçu une injection quotidienne de vosoritide dont la dose varie de 2,5 à 30 microgrammes/kilogramme en fonction de l’âge de l’enfant.
À l’issu des essais cliniques, les chercheurs ont constaté que les sujets ont grandi d’environ 4 à 6 centimètres par an. « Ils ont augmenté de près de 2 centimètres de plus, en moyenne, par an, et ce taux se rapproche de la croissance annuelle des personnes de taille moyenne », a dévoilé le professeur Hoover-Fong avec enthousiasme.
Les recherches continuent
Les chercheurs ont décidé de poursuivre les injections de vosoritide chez les enfants qui ont accepté de rester dans l’aventure. Certains avaient décidé de se retirer du programme à la suite d’effets secondaires que le professeur Hoover-Fong assure pourtant être légers et réversibles, donc sans risque. « Aucun des enfants n’a eu de réaction anaphylactique au médicament et aucun n’a développé un problème d’hypotension nécessitant une intervention médicale. » Les recherches et les essais cliniques continuent pour perfectionner le traitement.