Des scientifiques ont développé un médicament contre le nanisme

Santé
  • Des scientifiques ont développé un médicament contre le nanisme
  • Un médicament expérimental capable de favoriser la croissance chez les enfants
  • Les tests cliniques sont encourageants avec une croissance de 4 à 6 centimètres par an
  • Les recherches continuent pour perfectionner le traitement contre le nanisme

Le nanisme, cette maladie qui bloque la croissance osseuse chez l’être vivant, touche actuellement des dizaines de milliers de personnes à travers le monde. Si jusqu’à présent, il n’existe aucun traitement pour le « guérir », une équipe internationale de chercheurs est parvenue à mettre au point un médicament capable de favoriser la croissance chez les enfants souffrants d’achondroplasie, la forme la plus courante de nanisme. On vous dit tout  !

Un médicament expérimental

Des scientifiques ont développé un médicament contre le nanisme

Dans une étude publiée dans le New England Journal of Medicine, il est révélé que le médicament développé par les chercheurs s’appelle vosoritide, mais surtout qu’il est capable de bloquer les protéines responsables de l’achondroplasie et qui empêchent la croissance osseuse.

Il ne s’agit pour le moment que d’un traitement expérimental, mais qui donne quand même de l’espoir pour les enfants qui souffrent de nanisme. Comme l’explique le professeur Julie Hoover-Fong, du Johns Hopkins McKusick-Nathans Institute of Genetic Medicine : « il s’agit de la première option thérapeutique qui cible la cause moléculaire de la maladie. »

Les tests cliniques sont encourageants

Le médicament a été testé sur une trentaine d’enfants âgés de 5 à 14 enfants. Pendant une période de quatre ans, les sujets ont reçu une injection quotidienne de vosoritide dont la dose varie de 2,5 à 30 microgrammes/kilogramme en fonction de l’âge de l’enfant.

Des scientifiques ont développé un médicament contre le nanisme #2

À l’issu des essais cliniques, les chercheurs ont constaté que les sujets ont grandi d’environ 4 à 6 centimètres par an. « Ils ont augmenté de près de 2 centimètres de plus, en moyenne, par an, et ce taux se rapproche de la croissance annuelle des personnes de taille moyenne », a dévoilé le professeur Hoover-Fong avec enthousiasme.

Les recherches continuent

Les chercheurs ont décidé de poursuivre les injections de vosoritide chez les enfants qui ont accepté de rester dans l’aventure. Certains avaient décidé de se retirer du programme à la suite d’effets secondaires que le professeur Hoover-Fong assure pourtant être légers et réversibles, donc sans risque. « Aucun des enfants n’a eu de réaction anaphylactique au médicament et aucun n’a développé un problème d’hypotension nécessitant une intervention médicale. » Les recherches et les essais cliniques continuent pour perfectionner le traitement.

FAQ

Est-ce que le nanisme est considéré comme une maladie ?

Le nanisme est une condition médicale caractérisée par une taille plus petite que la moyenne. Il peut être dû à des facteurs génétiques ou environnementaux et n'est pas considéré comme une maladie en soi. Cependant, il peut entraîner des complications de santé et nécessite souvent un suivi médical régulier.

Le nanisme n'est pas une maladie en tant que telle, mais une condition qui peut avoir un impact sur la santé et le bien-être d'une personne.

Quels sont les effets du nantissement ?

Le nantissement est un procédé qui consiste à utiliser un bien en garantie pour obtenir un prêt ou une avance de fonds. Les effets immédiats du nantissement sont la mise en place d'une sécurité pour le créancier et la possibilité pour l'emprunteur d'obtenir plus facilement du crédit.

Cependant, le bien mis en nantissement ne peut plus être utilisé ou vendu sans l'accord du créancier, limitant ainsi la liberté de gestion et de disposition de l'emprunteur. En cas de non-remboursement du prêt, le créancier peut se saisir du bien nanti pour se rembourser, ce qui peut entrainer des conséquences financières importantes pour l'emprunteur.

Y a-t-il des personnes atteintes de nanisme ?

Oui, il existe des personnes atteintes de nanisme, aussi appelé « taille courte » ou « petite taille ». Le nanisme est un trouble de la croissance qui peut être d'origine génétique ou lié à d'autres facteurs tels que des maladies du système endocrinien.

Les personnes atteintes de nanisme peuvent présenter une taille réduite par rapport à la moyenne, mais elles ont généralement les mêmes capacités physiques et intellectuelles que les autres individus. Ils font partie intégrante de notre société et méritent le même respect et traitement que tout un chacun.

Alexandra Legrand

Etudiante en 4ème année de médecine, je me destine à la pédiatrie.